Декспрамипексол - Dexpramipexole

Декспрамипексол
Декспрамипексол.png
Имена
Название ИЮПАК
(р)-N6-пропил-4,5,6,7-тетрагидробензо [d] тиазол-2,6-диамин
Идентификаторы
3D модель (JSmol )
ЧЭМБЛ
ChemSpider
КЕГГ
UNII
Характеристики
C10ЧАС17N3S
Молярная масса211.33 г · моль−1
Если не указано иное, данные для материалов приведены в их стандартное состояние (при 25 ° C [77 ° F], 100 кПа).
☒N проверять (что проверитьY☒N ?)
Ссылки на инфобоксы

Декспрамипексол (KNS-760704) - это препарат, который был исследован Knopp Biosciences и Биоген Идек для лечения боковой амиотрофический склероз (БАС), также известная как болезнь Лу Герига. Препарат не показал эффективности с точки зрения функции или выживаемости в Фаза III исследование больных БАС.[1]

Совсем недавно в открытом исследовании фазы 2 было показано, что декспрамипексол снижает количество эозинофилов и устраняет необходимость в лечении кортикостероидами у подгруппы пациентов со стероид-чувствительным гиперэозинофильным синдромом.[2] Knopp Biosciences продвигает препарат как при ГЭК, так и при эозинофильной астме.

В сентябре 2009 года декспрамипексол получил Быстрый трек обозначение для ALS из США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA).[3] Он получил Орфанное лекарство обозначение как FDA, так и Европейское агентство по лекарствам. Декспрамипексол представляет собой низкомолекулярное, водорастворимое, пероральное биодоступное, выводимое почками соединение с линейным фармакокинетика, и было показано, что они хорошо переносятся при испытаниях на людях.[4]

KNS-760704 - это энантиомер из прамипексол, и было показано, что он улучшает функцию митохондрий и обеспечивает значительную клеточную защиту нейронов при стрессе.[5] KNS-760704 был первоначально определен как кандидат на терапию БАС Джеймсом Беннетом, доктором медицины, затем из Университет Вирджинии.

Клиническое исследование фазы II 2010 года с участием 102 пациентов показало замедление прогрессирования болезни БАС.[6]

В январе 2013 года компания Biogen Idec объявила, что прекращает разработку декспрамипексола для лечения БАС из-за отсутствия эффективности в исследовании фазы III.[1]

Смотрите также

Рекомендации

  1. ^ а б «Biogen Idec сообщает о лучших результатах исследования фазы 3 по изучению декспрамипексола у людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)». Biogen Idec. Архивировано из оригинал 22 января 2013 г.. Получено 4 января 2013.
  2. ^ http://www.bloodjournal.org/content/128/22/1327?sso-checked=true
  3. ^ FDA Fast Track KNS-760704 для ALS, 2 сентября 2009 г.
  4. ^ Безопасность, переносимость и фармакокинетика KNS-760704 (декспрамипексол) у здоровых взрослых субъектов. Майкл Э. Бозик, Джеймс Л. Мазер, Уильям Г. Крамер, Валентин К. Грибкофф и Эван В. Ингерсолл. J Clin Pharmacol. Опубликовано в Интернете 19 октября 2010 г.
  5. ^ KNS-760704 [(6R) -4,5,6,7-тетрагидро-N6-пропил-2,6-бензотиазолдиамин дигидрохлорид моногидрат] для лечения бокового амиотрофического склероза. Валентин К. Грибков и Майкл Э. Бозик. CNS Neuroscience & Therapeutics 14 (2008) 215–226.
  6. ^ Робинсон, Ричард (2010). «Новое лекарство Als показывает дозозависимую эффективность в испытании фазы 2». Неврология сегодня. 10 (13): 1. Дои:10.1097 / 01.NT.0000384108.10957.21. S2CID  72293054.

внешняя ссылка